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FDA发布的数据显示,目前全球约有 2.5 亿人罹患 7000 多种罕见病,平均每种疾病只有 3.5 万患者。《罕见病药物报告》(2018)显示,2017 年全球罕见病药物市场总额为 703 亿美元,占据 16% 处方药市场份额。到 2024年,罕见病药物市场总额预计达到 2620 亿美元,占处方药市场份额可能超过 20%。
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