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【2000万罕见病患者,等药来】罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,包括庞贝病、渐冻症、血友病、多发性硬化症、戈谢病、亨廷顿舞蹈症、脊髓性肌萎缩症等,近几年才逐渐被公众知晓。在中国,罕见病患者人数初步估算在2000万人。对他们而言,从确诊到得到有效的药物治疗,从来不是一件简单的事情。
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